沙东晚期结直肠癌新药Keytruda 获 FDA 突破性治疗药物资格

美国FDA授予默沙东旗下Keytruda（pembrolizumab）微卫星不稳定性突破性治疗药物资格（MSI-H）治疗转移性结直肠癌患者。Keytruda第三个突破性治疗药物资格。该药物以前被授予晚期黑色素瘤和晚期非小细胞肺癌的突破性治疗药物资格（NSCLC）治疗。

「我们致力于理解Keytruda所有的潜癌症患者广泛难以治疗，」沙东研究实验室总裁Perlmutter博士称。「研究Keytruda用于实质性的错配DNA晚期结直肠癌患者修复缺陷证据的数据一直令人鼓舞，我们感谢FDA突破性治疗药物资格为我提供了加速Keytruda带给患者的机会。」

基于评价新的突破性治疗药物资格Keytruda微卫星不稳定性癌症2期研究

基于对晚期结直肠癌突破性治疗药物的评价Keytruda一项用于微卫星不稳定性癌症活性的两期研究，可以在癌细胞中观察到确认的特征，即某种形式DNA修复缺陷。

微卫星不稳定性的测试可以确定缺陷DNA错配修复（MMR）系统患者。DNA错配修复允许细胞识别和修复DNA复制过程中产生的基因错配。有缺陷的错配修复系统允许错配突变继续。通常有几十个突变。然而，有DNA错配修复缺陷的可能藏匿了成千上万个，特别是在名为微卫星的重复DNA区域。

在选择性微卫星序列中发现突变(称为微卫星不稳定；MSI）的被认为是DNA错配修复缺陷。这些被称为修复缺陷。「高MSI」。总之，DNA错配修复缺陷约15%-20%的II10%存在于期病中。III期病5%或更少的期病和期病IV在疾病中。结直肠癌约15%-20与林奇综合征相关的大多数非遗传性结直肠癌和遗传性结直肠癌都能观察到错配修复缺陷。

默沙东正在进行两期注册研究（KEYNOTE-164），用以评价Keytruda基于微卫星不稳定状态对以往治疗过的晚期结直肠癌患者的有效性和安全性，公司还计划对以往未治疗的患者进行三期研究（KEYNOTE-177）。

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